Chaque année, environ 4 000 personnes en Allemagne reçoivent un diagnostic de néoplasme myélodysplasique (MDS). La maladie peut entraîner une anémie, des infections et un risque accru de saignement. Les personnes atteintes de SMD à risque plus élevé ont une espérance de vie nettement inférieure à celle de la personne moyenne du même âge. Au stade à risque plus élevé, la maladie est traitée par transplantation de cellules souches ou chimiothérapie. Les patients pour lesquels ces traitements intensifs et physiquement exigeants ne constituent pas une option disposent de très peu d’alternatives thérapeutiques. Par conséquent, il existe un grand besoin de nouvelles approches et combinaisons pour traiter les SMD à plus haut risque.

Dans un essai international en cours sur 54 sites dans 17 pays, les chercheurs ont testé une nouvelle combinaison de traitements chez 127 patients. Les agents hypométhylants (HMA), la norme de soins actuelle dans cette population de patients, ont été comparés à une combinaison d'HMA et de l'ingrédient actif sabatolimab. Le Sabatolimab est un nouvel agent immunothérapeutique administré par voie intraveineuse qui cible les domaines situés sur les cellules immunitaires et tumorales myéloïdes. Il appartient à une classe de médicaments appelés inhibiteurs de points de contrôle immunitaires. Les inhibiteurs de points de contrôle ciblent des zones spécifiques du système immunitaire pour contourner les mécanismes de survie des tumeurs. Cela pourrait empêcher le cancer de désactiver le système immunitaire qui autrement l’attaquerait. « L'étude est le premier essai randomisé impliquant l'immunothérapie en association avec les soins standard chez cette population de patients atteints de néoplasmes myéloïdes », déclare Uwe Platzbecker, professeur d'hématologie à l'université de Leipzig et directeur du département d'hématologie, de thérapie cellulaire, d'hémostaseologie et de maladies infectieuses. Maladies au centre médical de l'Université de Leipzig. Le professeur Platzbecker mène des recherches cliniques sur les néoplasmes myélodysplasiques depuis plus de 20 ans.

L'ajout de l'ingrédient actif sabatolimab au traitement standard n'a pas amélioré de manière significative les taux de réponse ou la survie sans progression dans cette étude. Cependant, dans la plupart des cas, le sabatolimab a montré un profil d'innocuité gérable chez cette population de patients difficiles à traiter pour lesquels seules des options de traitement limitées sont disponibles. Les effets secondaires les plus courants étaient une réduction des globules blancs (neutropénie) et des plaquettes (thrombocytopénie), bien que ceux-ci se soient produits à la fois dans les groupes sabatolimab et placebo.

Les chercheurs voient encore du potentiel dans la combinaison du traitement standard avec le nouveau principe actif sabatolimab. Un essai randomisé de phase 3 est déjà en cours. Les essais de phase 3 constituent la dernière étape du développement de médicaments et testent de nouvelles options de traitement sur de grandes cohortes de patients. Cette étude de suivi étudie le bénéfice potentiel – en termes de survie globale des patients – du sabatolimab en association avec l'azacitidine, l'HMA le plus couramment utilisé. L'essai clinique décrit ci-dessus a été parrainé par la société pharmaceutique Novartis.

Chaque année, environ 4 000 personnes en Allemagne reçoivent un diagnostic de néoplasme myélodysplasique (MDS). La maladie peut entraîner une anémie, des infections et un risque accru de saignement. Les personnes atteintes de SMD à risque plus élevé ont une espérance de vie nettement inférieure à celle de la personne moyenne du même âge. Au stade à risque plus élevé, la maladie est traitée par transplantation de cellules souches ou chimiothérapie. Les patients pour lesquels ces traitements intensifs et physiquement exigeants ne constituent pas une option disposent de très peu d’alternatives thérapeutiques. Par conséquent, il existe un grand besoin de nouvelles approches et combinaisons pour traiter les SMD à plus haut risque.

Dans un essai international en cours sur 54 sites dans 17 pays, les chercheurs ont testé une nouvelle combinaison de traitements chez 127 patients. Les agents hypométhylants (HMA), la norme de soins actuelle dans cette population de patients, ont été comparés à une combinaison d'HMA et de l'ingrédient actif sabatolimab. Le Sabatolimab est un nouvel agent immunothérapeutique administré par voie intraveineuse qui cible les domaines situés sur les cellules immunitaires et tumorales myéloïdes. Il appartient à une classe de médicaments appelés inhibiteurs de points de contrôle immunitaires. Les inhibiteurs de points de contrôle ciblent des zones spécifiques du système immunitaire pour contourner les mécanismes de survie des tumeurs. Cela pourrait empêcher le cancer de désactiver le système immunitaire qui autrement l’attaquerait. « L'étude est le premier essai randomisé impliquant l'immunothérapie en association avec les soins standard chez cette population de patients atteints de néoplasmes myéloïdes », déclare Uwe Platzbecker, professeur d'hématologie à l'université de Leipzig et directeur du département d'hématologie, de thérapie cellulaire, d'hémostaseologie et de maladies infectieuses. Maladies au centre médical de l'Université de Leipzig. Le professeur Platzbecker mène des recherches cliniques sur les néoplasmes myélodysplasiques depuis plus de 20 ans.

L'ajout de l'ingrédient actif sabatolimab au traitement standard n'a pas amélioré de manière significative les taux de réponse ou la survie sans progression dans cette étude. Cependant, dans la plupart des cas, le sabatolimab a montré un profil d'innocuité gérable chez cette population de patients difficiles à traiter pour lesquels seules des options de traitement limitées sont disponibles. Les effets secondaires les plus courants étaient une réduction des globules blancs (neutropénie) et des plaquettes (thrombocytopénie), bien que ceux-ci se soient produits à la fois dans les groupes sabatolimab et placebo.

Les chercheurs voient encore du potentiel dans la combinaison du traitement standard avec le nouveau principe actif sabatolimab. Un essai randomisé de phase 3 est déjà en cours. Les essais de phase 3 constituent la dernière étape du développement de médicaments et testent de nouvelles options de traitement sur de grandes cohortes de patients. Cette étude de suivi étudie le bénéfice potentiel – en termes de survie globale des patients – du sabatolimab en association avec l'azacitidine, l'HMA le plus couramment utilisé. L'essai clinique décrit ci-dessus a été parrainé par la société pharmaceutique Novartis.